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Des globules rouges corrigés par la thérapie génique



Pour la première fois une thalassémie, maladie héréditaire du sang, a été traitée par la thérapie génique. Des réserves demeurent cependant sur la réussite à long terme de l’opération.

Un jeune homme atteint de bêta-thalassémie, maladie génétique qui affecte les globules rouges et provoque de sévères anémies, a été soigné en France par thérapie génique. Près de trois ans après l’intervention, ce patient transfusé depuis l’enfance n’a plus besoin de transfusions de sang pour survivre, annoncent Philippe Leboulch, Marina Cavazzana-Calvo et leurs nombreux collègues dans la revue Nature publiée aujourd’hui.

La bêta-thalassémie est une maladie génétique due à une mutation sur le gène permettant la fabrication de l’hémoglobine, cette protéine présente dans les globules rouges qui est le véhicule de l’oxygène. Les thalassémies conférant une protection contre le parasite du paludisme, elles sont fréquentes dans les régions touchées par cette maladie infectieuse (Moyen-Orient, Asie, Afrique sub-saharienne, pourtour méditerranéen en Europe).

Les personnes thalassémiques manquent de globules rouges et souffrent d’anémies plus ou moins sévères. Dans le cas du jeune homme pris en charge à 18 ans pour cet essai clinique, une forme sévère l’obligeait à subir de fréquentes transfusions sanguines qui finissent par augmenter dangereusement la quantité de fer de sang. Seule une greffe de moelle osseuse peut vaincre la maladie mais pour de nombreux malades il est difficile de trouver un donneur compatible.

En permettant de corriger un gène défectueux dans les propres cellules d’un patient –comme dans le cas des "bébés bulle"- la thérapie génique offre un espoir unique de traitement. Après des années de recherches in vitro et sur des souris, un premier essai a donc été mené par les équipes de Philippe Leboulch (Institut des maladies émergentes et des thérapies innovantes, CEA/Inserm), Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina (Inserm/Hôpital Necker), en collaboration avec d’autres chercheurs français et étrangers.

Pour commencer, les cellules souches de la moelle osseuse du patient ont été prélevées. Il fallait ensuite leur ajouter la version normale du gène codant pour l’hémoglobine. Pour cela les cellules ont été cultivées en laboratoire avec un lentivirus modifié porteur du gène et capable de s’insérer dans le noyau des cellules.

Le patient a subi une chimiothérapie pour détruire sa moelle osseuse, afin de se débarrasser des «mauvaises» cellules sanguines. Puis les cellules corrigées ont été transfusées. Ces cellules ont progressivement donné naissance à des lignées de cellules sanguines normales, permettant au patient d’atteindre un niveau de globules rouges comparable à ce qu’il avait après les transfusions.

Cependant il faudra encore attendre quelques années avant de conclure à la réussite totale de cette thérapie génique. Les chercheurs rapportent en effet que le lentivirus, le vecteur utilisé, s’est introduit dans le gène d’une autre protéine (HMGA2), impliquée dans la prolifération des cellules. Chez le patient traité, cette insertion aurait facilité la multiplication des cellules sanguines et peut-être contribué au succès de l’intervention. Mais elle peut aussi augmenter le risque de leucémie, avec une prolifération anormale des cellules. Seule un suivi de long terme permettra de conclure définitivement.

Cécile Dumas
Sciences et Avenir.fr
16/09/10

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*Prix Nobel de médecine attribué au biologiste britannique Robert Edwards "le père de la fecondation in vitro"
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Jerry20

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Jerry20

Salut!

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La bactérie vivant d’arsenic : une exception terrestre

La Nasa a tenu sa conférence de presse à 20h (heure française), au cours de laquelle les scientifiques ont confirmé la découverte d’une bactérie vivant d’arsenic en Californie, bouleversant les idées sur la vie terrestre.
Des chercheurs ont découvert au fond d’un lac de Californie, une nouvelle forme de vie : une bactérie qui est capable de se développer à partir de l’arsenic.
Cette bactérie est non seulement capable de survivre à ce violent poison naturel, mais elle en incorpore également des éléments dans son propre ADN qu'est complètement différent de ce que nous connaissions jusqu’à présent. Au lieu d'être composée de phosphore, cette bactérie serait composée d’arsenic. C’est effectivement une première, car toute forme de vie sur Terre est faite de six composants : carbone, hydrogène, azote, oxygène, phosphore et soufre. Chaque être, du plus petit au plus imposant, partage ces caractéristiques.Mais pas cette fois. Celui de la bactérie est complètement étranger. Les scientifiques savaient déjà qu’il y avait des bactéries qui utilisent de l’arsenic, mais cette bactérie là, découverte dans un lac californien, est elle faite d’arsenic. Le phosphore est absent de son ADN.
Felisa Wolfe-Simon, chercheuse en astrobiologie à l’Institut de géophysique américain, Ariel Anbar, de l’Université de l’Arizona et Paul Davies, un autre scientifique, avaient déjà publié en 2009 des travaux émettant l’hypothèse que l’arsenic puisse se substituer au phosphore dans des formes précoces de vie sur Terre.La chercheuse a donc prélevé des sédiments, pour ensuite les mettre dans une bouteille contenant essentiellement de l’arsenic et très peu de phosphore.
La bactérie, appelée GFAJ-1, a survécu. Ariel Anbar a expliqué que cette bactérie était déjà connue. Cependant personne ne soupçonnait qu’elle était capable de se comporter de cette manière. En utilisant l’arsenic comme un bloc de construction, cette bactérie est une exception sur Terre.
Si la découverte d’une vie extra-terrestre est loin d’être à l’ordre du jour, cette découverte pourra avoir un intérêt en médecine. Et surtout, elle jette aujourd’hui les bases d’une nouvelle réflexion sur la vie et la science.

jerry20

Salut
je suis vraiment désolée,j'avais un sacré probleme de connexion là je me connecte du pc de mon cousin

Les dernières nouvelles de mon forum:
404 membres enregistrés
2674messages dans 983sujets

*une nouvelle collection de magazines médicaux

Salut,voici les dernière nouvelles de mon fofo

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*plusieurs fiches complètes sur quelques maladies;Asthme,conjonctivite,glaucome...ect
*les derniers actu dans le domaine scientifique
*des discussion entre les membres;pour le moment c'est les risques de l'automedication.

Jerry20

Hello!voici les dernières nouvelles de mon fofo:

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*2767 messages dans 1018 sujets.
*Des nouvelles fiches complètes sur de differentes maladies.
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*Un projet en cours sur l'auto-médication.

jerry20

Hi!

Bio-med preogresse jour après jour, on est avec:
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*2809 messages dans 1043 sujets
*Une nouvelle série d'animations:transciption d'ADN,prion,transposon,fermentation alcoolique,forme sporadique d'apparition de cancerPCR ...etc
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jerry20

Salut désolée pour tout ce retard :s

Bio-Med est arrivé à 886 membres
Nos membres ont posté un total de 3036 messages dans 1157 sujets

et y'a une nouvelle série de documentaires scientifiques,Vidéos,Animations flash,livres et cours pour les étudiants en Biologie,Médecine,Pharmacie,Chirurgie dentaire et Médecine vétérinaire

jerry20

Merci pour les nouvelles et pas de problèmes pour le retard : c'est à ça que servent les relances

énorme augmentation des membres !! waw !!

bonne continuation!